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Valutazione dell'efficienza, efficacia e sicurezza di vettori lentivirali nel trasferimento del gene CFTR in sistemi modello di epitelio respiratorio in fibrosi cistica

Castellani, Stefano (2007) Valutazione dell'efficienza, efficacia e sicurezza di vettori lentivirali nel trasferimento del gene CFTR in sistemi modello di epitelio respiratorio in fibrosi cistica. [Doctoral Thesis]

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Abstract

One of the possible strategies for therapy of Cystic Fibrosis is based on gene therapy. Gene therapy goal is to provide a normal copy of CFTR gene to defective tissues by using different gene transfer agents. HIV-1 derived vectors allow a prolonged expression of therapeutic gene and they are able to infect quiescent cells like respiratory epithelium cells. Primary goal of the project is concerned with the realization of a lentivirus working live agent, transferring CFTR WT gene, or SHRNA molecules directed against ENAC subunits; ENAC is a sodium channel hyperactive in cystic fibrosis.

Item Type:Doctoral Thesis
Note:Tesi svolta presso l'Istituto per il trattamento sperimentale della Fibrosi Cistica, Ospedale S. Raffaele del Monte Tabor, Milano
Date:14 December 2007
Tutor:Colombo, Carla, Conese, Massimo
PhD classes:Ciclo 20 > Terapia pediatrica e farmacologia dello sviluppo
Institution:Universita' degli Studi di Cagliari
Divisions:Dipartimenti (fino a dicembre 2011) > Dipartimento di Scienze biomediche e biotecnologie
Subjects:Area 06 - Scienze mediche > MED/38 Pediatria generale e specialistica
Uncontrolled Keywords:Terapia genica, Fibrosi cistica, Lentivirus, CFTR, ENAC.
ID Code:8
Deposited On:27 Oct 2008 11:02

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